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讓醫(yī)療費(fèi)和藥費(fèi)不再是“天價(jià)”這群人一直在奮斗

　　劉青松向媒體介紹HYML-122獲得臨床試驗(yàn)批件的背景與意義。　吳蘭　攝

　　(壯闊東方潮奮進(jìn)新時(shí)代)讓醫(yī)療費(fèi)和藥費(fèi)不再是“天價(jià)” 這群人一直在奮斗

　　中新網(wǎng)合肥7月18日題：科研助重病患者減負(fù)

　　記者吳蘭

　　身患重病，往往需要面對(duì)高昂的治療費(fèi)和藥費(fèi)，對(duì)患者和家人來說是一件“雪上加霜”的事情。

　　在安徽合肥，有一群奮斗在醫(yī)學(xué)前沿的人，為將實(shí)驗(yàn)室研究成果轉(zhuǎn)化成市場(chǎng)普適產(chǎn)品，數(shù)年如一日潛心攻關(guān)，旨在用科技力量為重病患者治療減輕負(fù)擔(dān)。

　　人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的發(fā)明者之一俞君英博士，在胚胎干細(xì)胞之父JamesThomson創(chuàng)辦的細(xì)胞動(dòng)力國際有限公司工作了7年后，于2016年在合肥創(chuàng)立了安徽中盛溯源生物科技有限公司，擔(dān)任首席科學(xué)家兼董事長，致力于人類干細(xì)胞和功能細(xì)胞的產(chǎn)業(yè)化，并在普適性癌癥免疫療法等方向進(jìn)行研究。

　　將細(xì)胞像藥品一樣標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)，這是俞君英和她的團(tuán)隊(duì)努力的方向。

　　她說，基于病人自己的iPSC(誘導(dǎo)多能干細(xì)胞)生產(chǎn)臨床所需的人體功能細(xì)胞進(jìn)行細(xì)胞治療可以在最大程度上避免或降低免疫排斥，目前iPSC技術(shù)使得制備病人自己的多能干細(xì)胞成為可能。但由于時(shí)間和成本的限制，為每個(gè)患者制備自體的iPSC細(xì)胞系進(jìn)行細(xì)胞醫(yī)療不切實(shí)際，而且生產(chǎn)和質(zhì)量控制過程也很難管理。因此，為了讓更多的患者能夠享受到細(xì)胞醫(yī)療帶來的福利，需要制備與中國人群相匹配的iPSC細(xì)胞系。

　　科研團(tuán)隊(duì)通過技術(shù)攻關(guān)篩選到與中國人群HLA(人白細(xì)胞抗原)配型比例最高的前200位純合子個(gè)體，制備iPSC細(xì)胞系，成為匹配中國大部分人群“超級(jí)供體”。

　　俞君英介紹，目前已制成首例中國人群通用型iPSC。經(jīng)統(tǒng)計(jì)學(xué)分析，這例通用性“超級(jí)供體”可覆蓋至少3600萬人。未來還將制備更多類似干細(xì)胞株，覆蓋絕大多數(shù)中國人群。

　　俞君英團(tuán)隊(duì)通過技術(shù)攻關(guān)配型iPSC細(xì)胞系原理圖�！≈惺⑺菰垂﹫D 攝

　　她說，以這些iPSC為種子細(xì)胞開發(fā)的細(xì)胞醫(yī)療產(chǎn)品，可以在盡可能大的范圍內(nèi)避免或減少移植免疫排斥反應(yīng)，從而實(shí)現(xiàn)一對(duì)多的普適性治療用途，節(jié)約大量時(shí)間與資金成本，利于大規(guī)模標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)與質(zhì)量控制，做到提前庫存，即來即用。

　　中科院強(qiáng)磁場(chǎng)中心研究員劉青松藥物學(xué)研究團(tuán)隊(duì)近日進(jìn)入新一輪科研階段，自主研發(fā)的針對(duì)一種白血病的靶向藥物HYML-122獲得臨床試驗(yàn)批件，進(jìn)入5年的臨床試驗(yàn)階段。

　　劉青松說，這個(gè)靶向藥物是針對(duì)急性髓系白血病，是目前四大白血病中五年生存率最低的一種疾病，多見于成年人，若不進(jìn)行及時(shí)治療，大部分患者在幾周或幾個(gè)月內(nèi)死亡。

　　他說，急性髓系白血病生存率低很大一個(gè)原因是“沒藥”，治療就一個(gè)辦法——放化療，這會(huì)產(chǎn)生很多副作用。目前唯一針對(duì)急性髓系白血病的靶向藥——米哚妥林(Midostaurin)，于2017年5月在美國獲批上市。他說，這是過去25年以來，在全球治療急性髓系白血病上的重大突破。據(jù)悉，服用該藥每月費(fèi)用約為人民幣10萬元，對(duì)患者家庭來說是個(gè)不小的負(fù)擔(dān)。

　　劉青松說，團(tuán)隊(duì)歷經(jīng)4年多的基礎(chǔ)研究和臨床前研究，此次獲批進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，對(duì)于該藥的研發(fā)歷程來說，是重要的里程碑事件。臨床試驗(yàn)成功后將大幅降低上述白血病患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

　　質(zhì)子治療被當(dāng)前公認(rèn)為最尖端的精準(zhǔn)治療技術(shù)，因治療效果好、副作用小被譽(yù)為“治癌利器”。合肥中科離子醫(yī)學(xué)技術(shù)裝備有限公司副總經(jīng)理劉璐介紹，預(yù)計(jì)到2021年左右，隨著其公司自主研發(fā)的SC200超導(dǎo)質(zhì)子治療系統(tǒng)等投入使用，有望將癌癥患者一個(gè)療程的治療費(fèi)用降到10萬元以內(nèi)，讓更多的人受益。

　　據(jù)悉，合肥離子醫(yī)學(xué)中心是合肥綜合性國家科學(xué)中心產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新轉(zhuǎn)化平臺(tái)之一。作為合肥離子醫(yī)學(xué)中心自主研制承擔(dān)單位，合肥中科離子醫(yī)學(xué)技術(shù)裝備有限公司研發(fā)的SC200超導(dǎo)質(zhì)子治療系統(tǒng)和加速器完全屬于“中國智造”。

　　安徽合肥是繼上海之后獲批的第二個(gè)綜合性國家科學(xué)中心，該中心聚焦信息、能源、健康、環(huán)境四大領(lǐng)域，開展多學(xué)科交叉和變革性技術(shù)研究。

　　俞君英認(rèn)為，合肥獲批成為綜合性國家科學(xué)中心，意味著合肥“全域聯(lián)動(dòng)”，從科學(xué)研究到成果轉(zhuǎn)化再到新興產(chǎn)業(yè)，大家都是科學(xué)“中心”的一分子，更能發(fā)揮集群優(yōu)勢(shì)，集聚國內(nèi)外創(chuàng)新資源，在重大疾病科研成果產(chǎn)業(yè)化的過程中有一份“地利”。(完)